META-001-PH 是 META Pharmaceuticals 研发的一种用于养息原发性高草酸尿症 (PH) 的新药安捷成人，已得到 FDA 授予的萧疏儿科疾病认定 (RPDD) 。
META 在新闻稿中暗示，META 的小分子药物基于动物疾病模子的临床前履行，可使尿液草酸排泄量减少高达 80%，同期在这些模子中已发挥注解具有耐受性和安全性。该疗法正在进行 IND 毒性探讨，而标的于 2025 年上半年对健康个体进行临床 1 期安全性评估。
META 在一份声明中暗示，逐日口服一次的 META-001-PH 不错“将草酸盐保管在平常水平，从而败泄露更好地恒久纵脱 PH 患者肾结石酿成的后劲”。
RPDD 是针对萧疏儿科疾病的资历认定，此类疾病影响不到 20 万名患者，同期对 18 岁以下儿童组成严重的人命收敛。FDA 暗示，通过 RPDD 和优先审查券 (PRV) 标的，得到萧疏儿科疾病药物或生物成品批准的扶持商可能有资历得到一张优惠券，该优惠券可兑换为其他居品的优先审查。扶持商在得到萧疏儿科疾病新药恳求 (NDA) 或生物成品许可恳求 (BLA) 批准后，有资历得到PRV。
PH 是一种常染色体隐性代谢疾病，由于肝脏和其他器官中肃肃草酸代谢的酶存在劣势，导致体内草酸过量千里积。患者雷同弘扬为肾结石、肾钙化、肾败落和其他器官中草酸千里积，严重病例可能导致临了期肾病、肾移植或肝肾连合移植。
字据败落的特定酶，PH 主要分为 3 种类型：
PH I - 由AGXT基因突变引起
PH II - 由GRHPR基因突变引起
暴力小说PH III - 由HOGA1基因突变引起
症状雷同在 0 至 3 岁之间驱动出现，如果不进行干扰，患者很可能在青少年手艺发展为临了期肾病，严重收敛他们的人命。据 META 称，PH 发病率臆度为 58,000 分之一，导致好意思国和欧盟有跳跃 10,000 东谈主受到影响，中国有跳跃 20,000 东谈主受到影响，现在尚无调治风景。字据国度萧疏疾病组织 (NORD) 的数据，PH 的实在发病率和患病率尚不了了，并指出一项臆度将 1 型 PH 的患病率为每 1,000,000 东谈主中有 1 至 3 例，好意思国受影响的个体不到 1,000 东谈主，欧洲每年每 120,000 个活产婴儿中有 1 例。
现在的养息主若是搭救性照看，包括加多液体摄入量以稀释尿液中的草酸盐，以及服用吡哆醇（或维生素 B6）以减少草酸盐的产生。此外，养息可能需要由儿科医师、外科医师、肾病众人、肝病众人、泌尿科医师、养分师和其他专科东谈主员组成的多学科团队的互助勉力，他们可能需要系统地筹商受影响儿童的照看。
NORD 指出，具体的养息设施和干扰步骤可能因多种要素而异，举例特定疾病亚型、疾病阶段、对吡哆醇的响应性、个东谈主年事和总体健康状态等。实时会诊和早期养息关于减缓疾病进展和尽可能长手艺保捏肾功能至关垂危。
参考泉源：‘META Pharmaceuticals announces FDA grants Rare Pediatric Disease Designation to META-001-PH for the treatment of primary hyperoxaluria. META Pharmaceuticals. Press release. August 5, 2024. Accessed August 6, 2024.‘
温馨领导：以上资讯由登越药业整理剪辑(如有错漏，请赞理指正)，只为提供环球最新上市药品的资讯，匡助中国患者了解外洋新药动态，仅供医护东谈主员里面磋磨，不作任何用药依据，具体用药指令安捷成人，请接头主治医师。
儿科疾病August草酸草酸盐发布于：中国香港声明：该文不雅点仅代表作家本东谈主，搜狐号系信息发布平台，搜狐仅提供信息存储空间就业。